A FDA, agência que regulamenta a aprovação de medicamentos nos Estados Unidos, autorizou no dia 24 de maio a venda do remédio mais caro do mundo: 2,125 milhões de dólares, o equivalente a 9 milhões de reais. Trata-se do Zolgensma, desenvolvido pela AveXis (adquirida no ano passado pelo grupo Novartis), primeira terapia gênica no mundo indicada para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME), uma doença neurodegenerativa rara e sem cura que, sem tratamento, pode levar a criança à morte ou à dependência de respirador artificial antes dos 2 anos de idade.
De acordo com a Veja, existem três tipos de AME – estima-se que um em cada 10.000 nascidos tenham a doença e há cerca de 8.000 casos no Brasil. A AME é causada pela ausência ou defeito no gene que produz SMN, uma proteína que “protege” os neurônios motores – justamente os responsáveis por levar o impulso nervoso da coluna vertebral para os músculos. Sem essa proteína, os neurônios morrem e os impulsos não chegam, o que provoca uma perda progressiva da função muscular e as consequentes atrofia e paralisação dos músculos, afetando a respiração, a deglutição, a fala e a capacidade de andar. No caso da AME tipo 1 – considerada a mais grave -, a expectativa de vida não ultrapassa os 2 anos. O ineditismo do medicamento da Novartis se justifica porque, por ser uma terapia gênica, ele fornece uma cópia funcional do gene SMN humano para deter a progressão da doença através da expressão contínua da proteína SMN. A medicação é administrada em uma única infusão intravenosa, criada para manter os efeitos a longo prazo.
